Las características de la enfermedad de Huntington (EH) hacen que se posicione como una patología candidata para el desarrollo de terapias génicas y avanzadas. Al tratarse de una enfermedad exclusivamente monogénica, que se produce por una misma mutación en todos los pacientes (expansión de tripletes CAG en el primer exón del gen HTT) que produce una ganancia de función de la huntingtina mutante (HTTm), se dispone de una diana terapéutica evidente.